Декількома словами
Американський виробник ліків Sarepta відмовився виконати вимогу FDA щодо припинення поставок препарату генної терапії Elevidys після смерті пацієнтів. Це безпрецедентне рішення ставить під сумнів майбутнє препарату для лікування м’язової дистрофії Дюшенна та вже призвело до обвалу акцій компанії.
Фармацевтична компанія Sarepta в п'ятницю ввечері заявила, що не виконає вимогу Управління з продовольства і медикаментів США (FDA) щодо припинення поставок свого препарату для лікування м'язової дистрофії Elevidys. Цей вкрай незвичний крок став останньою подією в низці інцидентів, які вдарили по акціях компанії та змусили її звільнити 500 співробітників.
Рішення компанії не підкоритися FDA ставить під сумнів майбутню доступність її провідної генної терапії. У заяві FDA, опублікованій у п'ятницю ввечері, зазначається, що офіційні особи зустрілися з представниками Sarepta і вимагали призупинити всі продажі, але «компанія відмовилася це зробити». Хоча агентство має повноваження відкликати препарати з ринку, складний регуляторний процес може тривати місяці або навіть роки. Зазвичай FDA робить неофіційний запит, і компанії майже завжди його виконують.
«Ми віримо в доступ до ліків для незадоволених медичних потреб, але не боїмося вживати негайних заходів, коли з’являється серйозний сигнал про загрозу безпеці», — заявив комісар FDA Марті Макарі.
Elevidys — перша генна терапія, схвалена в США для лікування м'язової дистрофії Дюшенна, смертельного захворювання, що вражає чоловіків і призводить до атрофії м'язів. Препарат для одноразового введення отримав прискорене схвалення у 2023 році всупереч рекомендаціям деяких вчених FDA, які сумнівалися в його ефективності. Минулого року FDA надало повне схвалення та розширило застосування терапії для пацієнтів віком від 4 років, включно з тими, хто вже не може ходити.
У п'ятницю Sarepta заявила, що її науковий аналіз не виявив «жодних нових або змінених сигналів щодо безпеки» для молодших пацієнтів із хворобою Дюшенна на ранніх стадіях. Компанія планує зберегти препарат доступним для цієї групи. Минулого місяця Sarepta вже призупинила поставки терапії для старших хлопчиків після смерті двох підлітків, які отримували лікування.
Також у п'ятницю компанія підтвердила третій смертельний випадок: 51-річний пацієнт, який брав участь у клінічному випробуванні експериментальної генної терапії для іншої форми м'язової дистрофії. Усі три смерті були пов'язані з ураженням печінки — побічним ефектом, зазначеним в інструкції до препаратів Sarepta.
Раніше цього тижня Sarepta оголосила, що додасть до інструкції препарату спеціальне попередження та звільнить третину співробітників. При цьому в прес-релізі компанія не згадала про третю смерть, що викликало гостру критику з боку аналітиків з Волл-стріт. У п'ятницю акції компанії впали більш ніж на 35%, закрившись на рівні $14,07.
