Управління з санітарного нагляду за якістю харчових продуктів і медикаментів США (FDA) у п'ятницю оголосило, що додасть нове попередження та інші обмеження до генної терапії Elevidys від Sarepta Therapeutics, яка була пов'язана зі смертю двох пацієнтів.

Інфузійна терапія від Sarepta Therapeutics тепер матиме "коробкове попередження" — найсерйозніший тип попередження, що інформує лікарів та пацієнтів про ризик потенційно смертельної печінкової недостатності при лікуванні, повідомило FDA у своєму прес-релізі.

Одноразова терапія Elevidys перебуває під пильною увагою з березня, коли компанія повідомила про першу з двох смертей підлітків. Після повідомлення про другу смерть у червні FDA короткочасно закликало призупинити всі поставки препарату. Однак агентство швидко скасувало це рішення після тиску з боку сімей пацієнтів та осіб, наближених до колишнього президента Дональда Трампа.

Elevidys є першою схваленою в США генною терапією для лікування м'язової дистрофії Дюшенна — фатального захворювання, що викликає атрофію м'язів і вражає хлопчиків та молодих чоловіків.

Крім "коробкового попередження", FDA також обмежує дозволене використання препарату для пацієнтів віком від 4 років, які все ще можуть ходити. Раніше FDA дозволяло використовувати препарат у нерухомих пацієнтів, у яких хвороба, як правило, знаходиться на більш пізній стадії.

Нове маркування також рекомендуватиме щотижневий моніторинг функції печінки протягом перших трьох місяцях лікування, а також інші запобіжні заходи.

Elevidys є найбільш продаваним продуктом Sarepta, і останні труднощі, пов'язані з препаратом, сильно вплинули на компанію та її акції. У липні компанія з Кембриджа, штат Массачусетс, оголосила про звільнення 500 співробітників.

Акції Sarepta Therapeutics Inc. зросли на 7,7% під час торгів після оголошення FDA, що відображає покращену видимість для інвесторів щодо перспектив компанії.